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[웹진] 폰히펠-린다우 질환의 새로운 치료 기회 제공
진료과목 : 일반의 , 내과 , 방사선종양학과
후다닥 꿀팁
식약처는 폰히펠-린다우 질환 치료제인 ‘웰리렉정(벨주티판)’을 허가했습니다.
폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 질환은 종양억제유전자의 변이로 인해 신장, 중추신경계, 췌장 등에 완치되지 않는 다발성 종양이 발생하는 희귀질환입니다. 식약처는 폰히펠-린다우 질환의 치료제로서 수입희귀의약품인 ‘웰리렉정(벨주티판)’을 허가했습니다.
벨주티판은 세포증식, 혈관생성, 종양성장과 관련된 ‘암 유발성 인자(HIF-2α)’를 억제하는 약물로서, 종양억제유전자의 변이로 인해 암 유발성 인자(HIF-2α)가 조절되지 않는 폰히펠-린다우 질환 환자의 종양 진행을 늦추고, 반복적인 종양 절제 수술로 인한 위험을 감소시킬 수 있습니다.
* HIF: Hypoxia inducible factor
이 의약품은 폰히펠-린다우 질환 성인 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료에 사용되는 의약품으로, 해당 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대합니다.
후다닥 Reference
식품의약품안전처 보도자료_식약처, 폰히펠-린다우 질환의 새로운 치료 기회 제공 (2023. 5. 24. 배포)
WPA2306MJ01